“被稱為世界難題的紅斑狼瘡，如今有了治療新方案。”4日，華中科技大學附屬協和醫院宣布：成功運用CAR-T細胞免疫療法根治系統性紅斑狼瘡。該院血液病研究所專家團隊將CAR-T療法瞄準腫瘤外的“新靶點”——紅斑狼瘡，經過兩周的治療，女大學生小饒（化名）各項炎性免疫指標目前已恢復到正常水平。

協和醫院血液病研究所專家團隊與患者合影。（右起第三位為胡豫教授，左起第三位為梅恒教授）

癥狀明顯改善，面貌判若兩人

(相關資料圖)

4日，小饒的面部和手部紅斑、紅腫發紫、脫發、口腔潰瘍等癥狀均明顯改善，與來協和救治之前判若兩人。21歲的小饒在山東某高校學醫四年，遭受系統性紅斑狼瘡的折磨近11年。“10歲時確診，醫生說這病很難治好，只能吃藥控制。”小饒苦笑著說，11年間她每個月都得復查開藥，還做過激素治療、免疫抑制治療和生物治療，但效果差強人意。大量脫發、身上多發紅疹、反復高燒和周身疼痛讓她苦不堪言。通過網上搜索，小饒得知國外已將CAR-T成功應用于紅斑狼瘡治療，而進一步查閱文獻資料和多方打聽后得知，協和醫院血液病研究所正在進行CAR-T治療系統性紅斑狼瘡的注冊臨床研究，小饒立即與該項目負責人梅恒教授取得聯系。經過各項前期檢查，小饒符合CAR-T治療系統性紅斑狼瘡的各項臨床指標。梅恒教授團隊依據她的病情精心制定方案，周密進行采集前的治療準備。2月28日，開始進行單個核細胞采集。3月22日開始清淋化療。3月28日進行細胞回輸。兩千萬個經過CAR修飾的T細胞，緩緩地從小饒的靜脈注入體內，直接靶向紅斑狼瘡的B細胞，開啟“精準打擊，各個擊破”的戰斗。

梅恒教授率隊為患者查房。

4日是小饒回輸的第38天，她再次來到協和醫院復查。檢查結果提示，各項重要指標已降至正常范圍內。“再也不需要激素藥物，感覺生活剛剛開始。”小饒欣喜地說。她也成為華中首位采用“CAR-T”成功治療系統性紅斑狼瘡患者。

創新運用CAR-T治療，為攻克系統性紅斑狼瘡“開新路”

CAR-T治療的全稱是“嵌合抗原受體T細胞免疫療法”，是一種新型免疫治療的精準靶向療法，在血液腫瘤治療中已展示出顯著優勢。其原理是將患者自身免疫系統的T細胞提取出來，經過體外培養和基因改造，引入一個精準識別腫瘤細胞的可激活分子，這些經基因編輯的細胞在體外培養、大量擴增后回輸進患者體內，一旦遇見表達對應抗原的腫瘤細胞，CAR-T細胞便會被激活并再擴增將其消滅。“系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種慢性自身免疫性疾病，會累及血液、腎臟、皮膚等全身多個系統。基于CAR-T細胞治療的靶向原理，對SLE患者安全有效，可大幅提升患者的生活質量。”梅恒介紹，協和醫院血液病研究所牽頭國內首個CAR-T治療中度或重度活動性系統性紅斑狼瘡注冊臨床研究，將系統探索CD19　CAR-T在SLE的成人患者中的安全性、耐受性，并在國際上首次明確藥代動力學特征，為我國難治SLE治療開辟新路徑。

患者向醫療團隊送上感謝。

目前，湖北省腫瘤疾病細胞治療臨床醫學研究中心依托于華中科技大學附屬協和醫院血液病研究所，已開發CD19、CD22、BCMA、CD7、CD38、CD30、CD123、CS1、CD7等系列靶頭，創新性構建了雙特異性CAR-T、TCR-T等新型高效產品，累計開展臨床試驗20余項，回輸難治復發血液病患者412例，已惠及全國17個省53個市。“針對不同疾病，有不同的創新性結構CAR-T細胞產品，細胞的用量及適宜人群都需要明確，特別要注意細胞免疫治療中的安全性問題。”協和醫院血液研究所所長胡豫教授表示，CAR-T技術高速發展，多款CAR-T藥物獲批上市，日后CAR-T細胞治療技術將在腫瘤治療、自身免疫疾病、感染性疾病治療中繼續發揮巨大潛力。醫療工作者需要大力開展轉化研究和臨床試驗，推進該技術發展，造福更多患者。

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