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基因藥物療法可治心肌梗死

時間:2019-05-14 14:12:45 來源: 科技日報


記者日前從聯合國“國際遺傳工程和生物技術中心”(ICGEB)獲悉,其研究小組開發了一種新型療法,通過植入基因藥物,可以幫助誘導心臟細胞再生,治療心臟衰竭。

心肌梗死是冠狀動脈硬化心臟病的一種,由冠狀動脈的突然阻塞導致心肌細胞缺血壞死,患者的心梗部位會出現永久性結構性損傷,增加了心力衰竭的風險,危害非常嚴重,可直接致人死亡。據世界衛生組織統計,這種疾病已經影響到世界上超過2300萬人口。

這項已于近日發表在《自然》雜志上的最新研究稱,該團隊在心梗模型豬的心臟上植入了一小塊名為“微RNA-199a”(microRNA-199a)的基因藥物,一個月后,模型豬的心臟功能幾乎完全恢復。

這是第一個證明可以通過植入有效的基因藥物來實現心臟再生的實驗。這種藥物可以刺激大型動物的心臟再生,再生心臟具有與人類一樣的心臟結構和生理功能。

據文章第一作者、研究團隊負責人馬羅·加卡教授介紹,該實驗用一種病毒將微RNA分子遞送到梗塞的心臟細胞中。在大型哺乳動物中,可通過嚴格控制治療制劑,刺激內源性心肌細胞增殖,從而實現心臟修復。但目前,還不能有效地控制劑量和給藥時間,從長遠來看,還會產生不良反應。加卡補充道:“雖然我們已知這在小鼠中效果顯著,但對大型哺乳動物而言,臨床試驗仍需過一段時間才能進行,我們還要學習如何在大型動物和患者中,將RNA作為合成分子進行管理。”

加卡稱:“這是一個非常激動人心的時刻。在多次嘗試用干細胞再生心臟失敗后,我們第一次看到了真正的心臟修復。”該研究是ICGEB與意大利圣安娜高等教育學院和蒙納斯塔里奧基金會醫院合作完成。


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