日前，輝瑞（Pfizer）宣布，BASIS 關鍵臨床 3 期試驗已達到其主要終點。數據顯示，與預防和按需治療靜脈注射方案相比，marstacimab 在年化出血率（ABR）上的減少在統計上具有顯著性，并在臨床上具有相關性。

這預示著，若 marstacimab 獲批，其將可能成為首款只需每周一次皮下注射的血友病 B 療法，同時也是首款按固定劑量給藥的血友病 A 或 B 藥物。

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一時間，引發公眾對于血友病及血友病患者診療現狀的強烈關注，與之相關的血友病患者的生存現狀與沉重負擔也開始被更多人看見。在中國血友病協作組近 20 年的努力下，2004 年至今，血友病治療藥品可及性大大提高，但患者長期治療中一直在支付和醫保報銷方面面臨一些問題。

中國醫學科學院血液病醫院（血液學研究所）血栓與止血診療中心主任楊仁池教授指出：" 對血友病患者來說，需要給予定期規律性的替代治療。從治療意義上來說，血友病醫保政策還有改進空間，成年血友病患者的規律性替代治療，尚未涵蓋在國家醫保目錄，醫保政策如何推進落地進一步減輕患者經濟負擔是我們應該思考的。"

血友病患者經濟負擔沉重

血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，患者會終身伴有凝血功能障礙，皮膚、關節、肌肉、黏膜、內臟等都有可能發生反復自發性出血，致殘率高，嚴重影響正常的成長、學習、工作和生活，因此又被稱為 " 玻璃人 "。

根據最新《血友病治療中國指南（2020 年版）》，隨著醫療保險和藥品供應條件的改善，我國已具備血友病預防治療的基本條件，在發生第一次關節出血或者嚴重肌肉出血或顱內出血或其他危及生命的出血即應開始預防治療。但我國血友病致殘率高達 70%，三分之二的患者到了成年以后，都會有關節肌肉致殘，影響正常的生活和工作能力。

我國血友病患者的生存、診療現狀亟需得到關注和提升。

近幾年，血友病患者治療需求發生了變化，患者對治療的需求從不死不疼轉變到不殘，從按需治療轉變為規律性因子替代治療、終身治療，在藥品、診療、護理、患教、支付、心理等六大方面都存在著亟待滿足的需求。

同時，血友病患者也面臨著巨大的經濟壓力。楊仁池教授進一步指出：" 如果沒有醫保報銷，很多人終身用藥是用不起的。各地醫保政策落地也有差異，報銷比例高低不同，有的一年僅有一兩萬元，這對于血友病患者來說是不夠的。"

多方合作構建多層次醫療保障體系

那么就當下而言，如何解決血友病患者醫療費用負擔重的問題。中國血友病協作組經過近 20 年的努力，促進了血友病治療藥物可及性的大大提高，但患者依舊面臨支付和醫保報銷的問題。

楊仁池認為多層次醫保體系的基礎是國家醫保，還包括各種慈善組織，以及打通商業保險等，應該推動多層次保障發展，尤其加大商保的力度。

此外，隨著疾病診療領域的不斷發展及相關藥物生命周期的演進，患者和行業對于支付體系的需要也隨之變化，提出了新需求，支付手段和方式也需要與時俱進。保障力度更大、保障形式更多元是多層次醫保的核心優勢，最大化提升治療可及性的同時，讓患者及家屬在身體、心理健康、經濟負擔等方面都獲得全面、較大程度的改善。

事實上，目前市面上已經出現了一些解決血友病患者支付難題的項目。日前，為響應國家對于推動創新支付和構建多層次醫療保障體系的號召，醫藥險綜合服務運營商惠醫健康官宣上線了血友病醫保項目，攜手多方，共同探索血友病領域多層次醫療保障體系下的多方共付模式，幫助血友病患者緩解其治療及用藥負擔，進一步提升診療可及性與規范性。

" 隨著我國多層次醫療保障體系的總體框架愈加清晰，從具體操作層面，應該給商保的發展多留一些接口，特別是公立醫院的接口，從而更好地發揮商業保險的作用，讓多層次的支付體系助力患者用得上藥、用得起藥。" 輝瑞全球生物制藥商業集團中國區副總裁、市場準入負責人錢云表示。